全球首款AI药物Rentosertib进入二期临床试验

发布时间：2025-06-04 09:01:40

本文作者：小古

近日，由英矽智能研发的用于治疗特发性肺纤维化（IPF）的小分子药物 Rentosertib（ISM001-055）在《自然·医学》上公布了 IIa 期临床试验数据。此次试验共包含中国 22 个中心的 71 例 IPF 患者，结果显示该药物分子可改善患者用力肺活量（FVC），且具有可控的安全性和耐受性。Rentosertib 作用于由人工智能辅助发现的新型靶点 TNIK，通过抑制 TNIK 信号传导，理论上可阻止或逆转纤维化过程。该药物于 2023 年 2 月获美国 FDA“孤儿药”资格认定，其早期 AI 辅助发现过程于 2024 年 3 月刊登于《自然·生物技术》。此次试验数据初步验证了药物的治疗潜力与安全性，后续还需更大规模、更严谨试验进一步验证，但其已展现出 AI 在药物研发领域的变革潜力。